技术:细胞"控制盒"打开基因

然而,在实践中它仍然既不完全安全也不精确。该方法可以替代缺陷基因或为细胞配备新的疾病基因,但医生发现很难将基因传递给正确的细胞,同时确保其他未受影响的细胞不会产生任何副作用。

但是,如果遗传控制盒可能会改变这种情况。由英国公司Therexsys开发,该公司在医学研究委员会的支持下成立了癌症研究运动,实现了它的承诺。

在基因治疗中,可以将一段DNA插入患者体内以替换可能例如导致遗传性血液病β-地中海贫血的缺陷基因。理想情况下,这种治疗应该只在出现这种症状的情况下,在骨髓中产生红细胞的细胞上起作用。

但是,如果新DNA进入体内的其他细胞并被激活,它可能会产生无法预料的副作用。目前,基因治疗的先驱必须在安全性和分娩精确度之间做出艰难的妥协。

为了尽可能精确地传递DNA,使用特殊病毒将新基因传递给靶细胞。这些病毒已被禁用,因此无法复制。

但是,他们有可能重新获得这种能力,具有潜在的危险后果(本周,2月12日)。另一种递送方法通过使用称为脂质体的脂肪物质的微小胶囊避免了这样的问题,所述脂质体可以溶解在身体组织中以释放设计者基因的货物。

然而,这些非常不精确,将基因传递给靶细胞和非靶细胞。总部位于斯塔福德郡基尔大学的Therexsys希望通过开发一组像基因控制盒一样的基因来立即解决这些问题。

治疗基因附着于其他基因调控的基因座控制区域(LCR)的簇,其激活紧邻它们的那些基因。LCR自身的活动是由蛋白质引发的,这些蛋白质是它们打算工作的细胞类型;如果LCR遇到缺乏这些蛋白质的细胞,它们就不会打开治疗基因。

20世纪80年代,鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学院的Frank Grosveldof首次展示了LCR可能是细胞特异性的事实。他正在伦敦米尔山的MRC国家医学研究所调查参与地中海贫血的LCR。

他发现LCR在红细胞中起作用,但在白细胞中起作用。Grosveld现在与Therexsys密切合作,并与他的同事一起发现了其他细胞特异性LCR。

他说,我们有肝细胞,脑细胞和血细胞的LCR,包括B细胞,T细胞和巨噬细胞。这些都是免疫系统的细胞,可以携带新基因来对抗癌症,艾滋病,关节炎和许多其他严重疾病。

我的预测是(我们的治疗)将能够在任何类型的细胞中指导基因表达。Therexsys专注于在骨髓中产生的造血干细胞原始细胞中起作用的LCR,其成熟为所有类型的血细胞。

公共科学官员罗杰克雷格说,操纵造血系统的能力应该为基因治疗开辟了巨大的机会。LCR可与其他响应药物的基因调控元件一起使用。

这些额外的元素可能表现为加速器或制动器,以确保新插入的基因仅在需要时起作用。医生可以随意打开和关闭治疗。

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